Il pirtobrutinib, terapia mirata innovativa, offre nuove speranze ai pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria, riducendo progressione e migliorando la qualità di vita.
La leucemia linfatica cronica (LLC) rappresenta circa il 10% di tutte le diagnosi di leucemia in Italia, con una stima di 275 nuovi casi ogni anno nel Lazio su un totale nazionale di 2.750. Questa neoplasia ematologica interessa principalmente i linfociti B, globuli bianchi che si accumulano nel sangue e negli organi linfoidi come midollo osseo, linfonodi e milza. La malattia si manifesta generalmente intorno ai 70 anni, spesso in pazienti con comorbilità multiple, e presenta un decorso clinico variabile, con alcuni pazienti stabili per anni e altri soggetti a rapide progressioni e recidive.
I sintomi più comuni includono stanchezza, linfonodi ingrossati e, talvolta, febbre e sudorazione notturna. L’obiettivo delle cure consiste nel normalizzare i valori ematici e le dimensioni dei linfonodi per ottenere la remissione della malattia. Negli ultimi anni, il trattamento della LLC ha subito un cambiamento radicale grazie all’introduzione di terapie mirate, come gli inibitori della proteina Btk e della proteina Bcl-2, che hanno sostituito la tradizionale chemio-immunoterapia con effetti collaterali spesso debilitanti.
Un progresso significativo è rappresentato dall’approvazione europea di Pirtobrutinib, un inibitore non covalente di Btk indicato per pazienti adulti con LLC recidivante o refrattaria, già trattati con inibitori covalenti di Btk. Questo farmaco innovativo colma una lacuna terapeutica fondamentale per chi ha già ricevuto trattamenti standard senza risultati soddisfacenti, offrendo nuove opzioni anche per chi ha subito più linee di terapia.
Gli studi clinici
Il Policlinico Gemelli di Roma, con un ampio impegno in studi clinici, rappresenta un centro di riferimento per il trattamento della LLC nel Centro e Sud Italia, contribuendo allo sviluppo e all’applicazione delle nuove terapie. Pirtobrutinib agisce superando le resistenze create dalle generazioni precedenti di farmaci Btk, mantenendo sotto controllo la malattia anche nei pazienti più difficili.
I dati dello studio Bruin Cll-321 hanno dimostrato una riduzione del rischio di progressione della malattia o morte del 46% rispetto ad altri trattamenti, con una sopravvivenza libera da progressione superiore (14 mesi contro 8,7). Il profilo di sicurezza è stato considerato coerente e gestibile, con effetti collaterali quali neutropenia e affaticamento.
In conclusione, l’approvazione di Pirtobrutinib rappresenta un passo avanti cruciale nella lotta contro la leucemia linfatica cronica, offrendo nuove prospettive terapeutiche e migliorando la qualità di vita dei pazienti che affrontano questa sfida complessa.