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Alla campagna partecipano i rappresentanti dei principali attori in gioco nel campo della ricerca sulle malattie rare, prendendo parte a varie iniziative
In Italia, più di due milioni di persone convivevano con una delle circa 8.000 patologie rare conosciute. Tuttavia, solo per il 5% di queste esistevano terapie efficaci. Per affrontare questa sfida, la Federazione Italiana Malattie Rare (Uniamo) lanciava la campagna di sensibilizzazione “Uniamoleforze”, presentata il 30 gennaio 2025. Durante tutto il mese di febbraio, oltre 60 eventi si svolgevano in diverse città italiane, culminando il 28 febbraio con la Giornata delle Malattie Rare.
L’iniziativa coinvolgeva rappresentanti di istituzioni chiave come il Ministero della Salute, il Ministero dell’Università e della Ricerca, l’Istituto Superiore di Sanità, l’Agenzia Italiana del Farmaco, il Consiglio Nazionale delle Ricerche e la Fondazione Telethon. Questi enti collaboravano per promuovere l’importanza della ricerca sulle malattie rare e sensibilizzare l’opinione pubblica sull’urgenza di nuovi trattamenti. Maggiori informazioni sulla campagna erano disponibili sul sito ufficiale della Federazione Uniamo.
L’importanza della ricerca per le malattie rare
Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo, sottolineava che la ricerca scientifica rappresentava la speranza principale per i pazienti affetti da malattie rare. Non si trattava solo di sviluppare nuovi farmaci, ma anche di promuovere studi comportamentali e sull’efficacia delle terapie riabilitative.
Era fondamentale il coinvolgimento diretto dei pazienti fin dalle prime fasi dei progetti di ricerca. Garantire la loro partecipazione nella governance delle sperimentazioni e raccogliere i dati riportati dai pazienti stessi permetteva di migliorare la qualità della vita. Durante la campagna “Uniamoleforze”, questi temi venivano approfonditi grazie al contributo di esperti e associazioni di pazienti.
Il ruolo delle istituzioni nella ricerca scientifica
Marcello Gemmato, sottosegretario di Stato alla Salute con delega alle malattie rare, evidenziava il lavoro svolto dal Comitato Nazionale Malattie Rare (CoNaMr). La ricerca non si limitava agli aspetti clinici, ma includeva anche l’organizzazione sanitaria e la raccolta di dati sulle patologie.
Anche il Ministero dell’Università e della Ricerca (Mur), rappresentato da Simona Durante, ribadiva l’importanza delle collaborazioni tra università, istituti di ricerca e aziende farmaceutiche. Favorire sinergie tra diversi attori permetteva di ottimizzare le risorse disponibili e garantire un accesso equo alle cure per tutti i pazienti. Sul sito del Ministero della Salute erano disponibili aggiornamenti sui progetti in corso.
Il valore dei dati nella ricerca sulle malattie rare
Marco Silano, direttore del Centro Nazionale Malattie Rare presso l’Istituto Superiore di Sanità (Iss), sottolineava l’importanza di dati accurati e sistematizzati per la ricerca. Nel corso degli anni, l’Iss sviluppava registri dedicati a specifiche patologie e verificava la qualità dell’assistenza fornita dai centri della rete nazionale.
Queste informazioni costituivano una risorsa fondamentale per ottimizzare la diagnosi e i trattamenti. I progetti promossi dal Consiglio Nazionale delle Ricerche (Cnr) contribuivano a migliorare le conoscenze sulle malattie rare e a stimolare nuovi approcci terapeutici. Maggiori dettagli sulle iniziative di ricerca potevano essere consultati sul sito ufficiale dell’Istituto Superiore di Sanità.
