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laboratorio anemia

Anemia falciforme, in Italia la prima terapia che previene le crisi vaso-occlusive

Novartis annuncia l’ok di Aifa alla rimborsabilità di crizanlizumab

Da oggi in Italia esiste una terapia rimborsabile per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive, fenomeni gravi e imprevedibili che possono portare alla morte i pazienti affetti da anemia falciforme, una rara malattia genetica del sangue. 

Il farmaco innovativo è il Crizanlizumab: Novartis ne ha reso nota l’approvazione e la rimborsabilità da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco. L’anemia falciforme in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti.  

L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche del sangue più comuni al mondo, oltre ad essere una patologia cronica, permanente e debilitante, di gravità clinica variabile. In Europa colpisce circa 50mila persone ma in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: i casi registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800 sebbene, secondo gli esperti, esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti. Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.

Le crisi vaso-occlusive (Voc) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale ‘Sway’ (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 Voc nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico.

About Marco Fadda

Cittadino del mondo. Amo viaggiare e il confronto con nuove culture, mantenendo però le mie radici ben salde alla mia terra. Appassionato di letture fantasy e scienza.

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