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Cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva: nuova terapia positiva

Mavacamten, allo studio come possibile capostipite di una nuova famiglia di farmaci contro la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHcm).

Confrontato con placebo ha mostrato di migliorare le condizioni di salute dei pazienti a 30 settimane. Questo si rivela da una nuova analisi dello studio clinico di fase 3 Explorer-Hcm. I risultati sono stati presentati da Bristol Myers Squibb (Bms) al 70° Congresso annuale dell’American College of Cardiology (Acc) e pubblicati contemporaneamente su ‘The Lancet’. Mavacamten è un potenziale primo inibitore della miosina cardiaca per i pazienti con oHcm, riferisce il gruppo Usa in una nota. A 30 settimane la variazione del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score risultava maggiore nei pazienti trattati con mavacamten rispetto a quellicon placebo. Inoltre una percentuale più ampia di pazienti in trattamento con mavacamten ha raggiunto un miglioramento, clinicamente significativo. E’ necessaria una variazione di almeno 5 punti per essere ritenuta clinicamente significativa.

La cardiomiopatia ipertrofica è una malattia cronica progressiva. L’eccessiva contrazione del muscolo cardiaco e la ridotta capacità di riempimento del ventricolo sinistro possono causare sintomi debilitanti e disfunzione cardiaca. Nei pazienti lo sforzo può portare ad affaticamento o mancanza di respiro. La patologia è inoltre associata a un maggior rischio di fibrillazione atriale, infarto, insufficienza cardiaca e morte cardiaca improvvisa. Si stima che la cardiomiopatia colpisca una persona su 500, tuttavia in numerosi pazienti non viene diagnosticata e/o è asintomatica.

Il Kccq

“Il Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire è un questionario a 23 punti malattia-specifico che quantifica i sintomi, la condizione fisica, la funzione sociale e la qualità di vita” spiega il principal investigator dello studio, John A. Spertus. “Utilizzando questo strumento possiamo dimostrare i significativi benefici clinici per i pazienti trattati con mavacamten nello studio, che sono diminuiti al termine del trattamento. Questa nuova analisi dei dati dello studio Explorer-Hcm”, controllato in doppio cieco contro placebo, “fornisce informazioni importanti sui benefici che l’inibizione di miosina può portare nel miglioramento dello stato di salute dei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva grave, una malattia cronica spesso debilitante”.

“Mavacamten conferma la dedizione continua di Bristol Myers Squibb al miglioramento della vita dei pazienti, in modo particolare di quelli affetti da malattie cardiovascolari croniche come la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, attraverso le scoperte scientifiche” dichiara Jay Edelberg, head Heart Failure and Cardiomyopathy Development Bms.

“Questa nuova analisi dei dati dello studio di fase 3 Explorer-Hcm supporta ulteriormente le evidenze scientifiche che indicano il beneficio di mavacamten nel migliorare le condizioni di salute, i sintomi e la qualità di vita dei pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. Siamo impazienti di offrire questa nuova terapia il prossimo anno ai pazienti”.

About Elisabetta Serra

Studentessa di Beni Culturali e Spettacolo presso l'Università di Cagliari.

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