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Il gruppo dell'Università di Cagliari che lavora al progetto

Malattie rare: un team UniCa alla ricerca di una cura per la miopatia GNE

Il gruppo di ricerca interdisciplinare dell’Ateneo guidato da Pierluigi Caboni e Luigi Atzori partecipa al progetto europeo “ProDGNE”.

miopatia GNE team UniCa
Le ricercatrici Cristina Manis, Cristina Pusceddu, Giulia Tolle e Sefora Starace, dottorande e borsiste nel laboratorio diretto da Pierluigi Caboni.

Un team dell’Università di Cagliari partecipa al progetto europeo “ProDGNE”. La ricerca si svolge in sinergia con gruppi di ricerca scientifica di importanti università europee (Lisbona, Halle-Wittenberg, Cardiff), la realtà clinica dell’Ospedale pediatrico di Ottawa e l’associazione di pazienti “Gli Equilibristi HIBM”.

La notizia arriva, tra l’altro, a pochi giorni dalla Giornata Mondiale delle Malattie Rare, in programma il prossimo 28 febbraio.

I dettagli del progetto

Il progetto di ricerca, della durata di tre anni, ha l’obiettivo di sviluppare nuovi farmaci, sicuri ed efficaci per il trattamento della miopatia GNE. Si tratta, nello specifico, di una malattia genetica rara che esordisce nella prima età adulta e che determina una progressiva degenerazione dell’apparato muscolare. Una patologia che colpisce circa 6 soggetti su 1 milione di persone in tutto il mondo e che in Italia ha fatto registrare circa 50 casi.

Il team è guidato da Pierluigi Caboni, coordinatore del corso di Scienze Tossicologiche e controllo di qualità al Dipartimento di Scienze della Vita e dell’ambiente, e Luigi Atzori, docente di Patologia clinica al Dipartimento di Scienze mediche.

Il gruppo dell’Ateneo si concentrerà sull’individuazione di biomarcatori della severità della malattia e dell’efficacia dei farmaci sviluppati durante il progetto di ricerca scientifica.

Una ricerca in cui è il paziente a essere protagonista

Michela Onali, responsabile del progetto per l’associazione “Gli Equilibristi HIBM”, spiega in particolare che “ProDGNE nasce dall’iniziativa del paziente. Ha l’obiettivo di integrare i progressi scientifici e tecnologici con l’effettivo coinvolgimento attivo del paziente”. Sarà quindi il malato di miopatia GNE a essere “promotore e co-creatore della ricerca in tutte le fasi di R&S (ricerca e sviluppo) del farmaco”.

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About Fabio Allegra

Fabio Allegra
Studente di Scienze della Comunicazione presso l'Università di Cagliari. Non apprezzo il maestrale.

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